多发性骨髓瘤概述
多发性骨髓瘤(MM)是一种血癌,始于骨髓中的浆细胞。异常浆细胞快速生长,妨碍骨髓生成健康血细胞。
异常浆细胞的增长可导致贫血(红细胞数量低)、感染、骨折和肾损伤。多发性骨髓瘤的治疗旨在预防这些并发症、控制症状和延长生命。治疗通常包括多种药物和干细胞移植,但很少能治愈。
肿瘤医生(专门研究癌症的医生)能够诊断多发性骨髓瘤并制定治疗计划。他们会通过各种血液和影像学检查,确定您是否患有活动性骨髓瘤或其前期病症,如意义未明的单克隆丙种球蛋白病(MGUS)或无症状多发性骨髓瘤(SMM)。
如果您患有 MGUS 或 SMM,医生可能会建议观察等待而非积极治疗。多发性骨髓瘤进展通常缓慢,可能数年才出现症状。因此,在病情进展为活动性骨髓瘤(或其他状况)之前,您可能无需治疗。
诱导治疗
首次确诊活动性多发性骨髓瘤时,医生可能会立即开始联合药物治疗,这称为诱导治疗。旨在尽快且最大程度地减少体内骨髓瘤细胞的数量。
诱导治疗方案通常由三或四种不同的药物组成,每个周期持续数周。例如,您可能接受三个为期四周的四种药物联合治疗周期。
诱导治疗中包含的药物因多种因素而异,包括骨髓瘤的特定亚型(基于骨髓瘤细胞产生的蛋白质种类)、风险水平和当前癌症阶段。然而,诱导治疗通常包括以下类型的药物:
免疫调节药物:通过增强免疫系统来对抗癌症。例如来那度胺(Revlimid)和泊马度胺(Pomalyst)。
蛋白酶体抑制剂:阻断癌细胞内分解蛋白质的酶。结果导致癌细胞内蛋白质过度积聚并杀死这些细胞。例如硼替佐米(Velcade)、伊沙佐米(Ninlaro)或卡非佐米(Kyprolis)。
皮质类固醇:通常称为类固醇,有助于预防体内炎症。地塞米松(Decadron)是一个例子。
四药方案还可能包括抗 CD38 单克隆抗体。这种药物帮助免疫系统针对骨髓瘤细胞表面的某些物质。例如达雷妥尤单抗(Darzalex)和伊萨妥昔单抗(Sarclisa)。
干细胞移植
如果符合条件,在完成诱导治疗后您可能接受干细胞移植。大多数人接受自体干细胞移植(ASCT),即使用自身干细胞而非捐赠者的细胞。移植包括以下步骤:
取出骨髓干细胞并储存。
给予高剂量化疗以杀死骨髓瘤细胞。
将干细胞重新注入骨髓。
先取出健康的干细胞可保护它们免受化疗的损害影响。干细胞重新注入后,它们可以产生健康的浆细胞。
恢复通常需要三到六个月,期间状况时好时坏。您可能会出现味觉改变等副作用。虽然干细胞移植似乎能延长无进展生存率,但尚未证明能延长总体生存率。
移植的条件
并非所有人都符合干细胞移植的条件。医疗团队会在批准治疗前考虑您的年龄、整体健康状况和个人偏好。
如果不符合干细胞移植条件,您可能需要接受更多周期的诱导治疗。在这种情况下,一些专家建议最多接受八到十二个周期。无论是否接受移植,您都可能会进入维持治疗阶段。
维持治疗
维持药物治疗的目的是防止诱导治疗和/或干细胞移植后癌细胞再次生长。维持治疗可能包括一种或多种药物。这些药物可能不同,可能包括来那度胺(Revlimid)、硼替佐米(Velcade)和/或伊沙佐米(Ninlaro)。
其他治疗
如果癌症对治疗耐药(难治性),或者在上述治疗后复发,医疗服务提供者会考虑几种药物治疗选择。
提供者会在决定开具何种药物之前考虑您的完整健康史和症状。他们可能会开与诱导或维持阶段相同的一些药物,例如:
蛋白酶体抑制剂。
类固醇。
单克隆抗体。
他们也可能开具不同的药物,例如:
双特异性抗体:与单克隆抗体类似,是一种免疫疗法。例如特立妥单抗(Tecvayli)、塔勒维单抗(Talvey)和埃兰那他单抗(Elrexfio)。
CAR T 细胞疗法:这类药物是另一种免疫疗法。使用在实验室中改造过的 T 细胞来靶向和杀死癌细胞。例如艾基维仑赛(Abecma)和西达基奥仑赛(Carvykti)。这种疗法通常在医院进行。
核输出选择性抑制剂(SINE):这种新药有助于阻止骨髓瘤细胞生长。提供者通常会将其与类固醇联合使用。仅用于治疗难治性骨髓瘤患者。唯一可用的药物是塞利尼索(Xpovio)。
传统化疗:高剂量化疗有助于为干细胞移植做准备。低剂量化疗也可帮助治疗难治性或复发性骨髓瘤。例如环磷酰胺(Cytoxan)和依托泊苷(VP-16)。化疗药物的组合可能对阻止肿瘤生长效果最佳。
预后和预期寿命
多发性骨髓瘤通常进展缓慢,但并非总是如此。个人预后取决于年龄、整体健康状况和对治疗的反应。骨髓瘤的亚型和当前阶段,以及癌症的生长速度,也会影响预后。
多发性骨髓瘤患者确诊五年后的相对生存率约为 61%。虽然无法治愈,但研究人员仍在研究许多新的治疗方法。随着治疗的进展,预期寿命正在逐步提高。
并发症
多发性骨髓瘤可能出现的影响预后的并发症包括:
肾损伤和衰竭。
骨折。
高钙血症(血液中钙积聚)。
感染。
消化症状(恶心、呕吐、腹泻、便秘)。
口腔溃疡。
脱发。
疼痛。
极度疲劳。
红细胞、白细胞和血小板计数低。
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