近日，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来重大突破。据悉，中美瑞康自主研发的 FUS 基因靶向小干扰 RNA（siRNA）疗法 RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是俗称的‘渐冻症’。
RAG-21 是一种专门针对 FUS 基因突变的 siRNA 疗法，可有效降低 FUS 蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过 RNA 干扰（RNAi）机制发挥作用，通过降低 FUS 蛋白水平而减轻 FUS 蛋白的错误定位和异常聚集。临床前研究显示，RAG-21 具有显著的敲低效果和良好的安全性。
今年 4 月，蔡磊与中美瑞康成立渐冻症药物开发联合实验室，双方进一步整合优势资源，加速药物研发和临床应用。5 月，蔡磊与中美瑞康合作开发的 RAG-17 在中国获批临床，成为全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症 RNAi 疗法，目前其一期临床还在积极推动中。
RAG-21 是蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款渐冻症小核酸药物，这一成果为渐冻症患者带来了新的希望，也体现了在渐冻症研究和治疗领域不断取得的进步。
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