碱基编辑镰状细胞疗法：早期数据存疑，安全性和疗效仍需进一步验证
在2024年12月7日的美国血液学会年会上，碱基编辑明星公司Beam Therapeutics公布了其镰状细胞病（SCD）治疗性碱基编辑疗法BEAM-101的最新临床试验数据。这项I/II期临床试验结果显示，接受BEAM-101治疗的7名严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白表达超过60%，镰状血红蛋白表达不到40%。此外，所有7例患者的贫血均得到解决。
然而，生物医药行业媒体Endpoints News指出，这些数据还处于早期阶段，尚不能得出确切结论。镰状细胞病是一种遗传性疾病，由于血红蛋白中的突变，异常的血红蛋白使患者的红细胞容易连接在一起，变成畸形的镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞和血栓。
碱基编辑是一种新兴的基因工程技术，能对特定目标基因进行精确修改。Beam Therapeutics由碱基编辑技术开发团队成员创立，该公司正致力于开发针对镰状细胞贫血症、β-地中海贫血症、急性淋巴细胞白血病等适应症的碱基编辑疗法。
尽管BEAM-101的早期数据显示出一定的疗效，但其安全性和疗效仍需进一步验证。投资银行William Blair的分析师团队指出，考虑到监管先例，Beam需要对目前参加I/II期试验的35名患者进行大约15个月的跟踪，然后才能开始监管讨论。
此外，Beam的研究中一名患者死于呼吸衰竭，公司称其死因可能与用于清除骨髓的化疗调节有关。强烈的化疗调节还伴随着溃疡和不孕症等严重副作用。数据安全监测委员会和FDA已审查了此次死亡事件，允许Beam公司继续进行临床试验，但前提是不改变现有研究方案。Beam已经开启了无遗传毒性预处理计划。
在国内，正序生物的碱基编辑药物CS-101注射液进展较快，已获得国家药监局的临床试验默示许可。CS-101注射液正在进行Ⅰ期临床试验。
总之，碱基编辑疗法有望为镰状细胞病患者带来新的治疗选择，但早期数据还需要进一步证实安全性、疗效和长期耐受性。持续的临床试验和监管机构的评估将提供更多信息，以确定碱基编辑疗法在镰状细胞病治疗中的潜力和局限性。
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