异种移植新里程：全球第三例基因编辑猪肾人体移植成功
2024年12月17日，美国纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）宣布，该医疗团队成功将第三个基因编辑的猪肾移植到活人体内。这是异种移植领域的一项重大突破，被视为解决器官供应危机的潜在途径。
患者情况：
接受猪肾移植的是一名53岁的女性，名叫托瓦娜·鲁尼。1999年，她捐献了一个肾脏给母亲，几年后，由于怀孕期间的并发症导致的高血压，她患上肾衰竭。2016年12月开始，她需要透析治疗以消除血液中的多余液体和废物。她在2017年被列入肾移植的肾脏等待名单。然而，由于她血液中异常高的有害抗体水平，找到合适的匹配肾脏几乎是不可能的。
手术过程：
鉴于鲁尼的情况，她获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“同情使用”许可，允许她在临床试验之外使用研究性医疗产品。2024年11月25日，朗格尼健康中心的医生进行了长达7小时的手术，在她体内植入了经过基因编辑的猪肾脏。
这个猪肾脏由美国生物技术公司United Therapeutics的子公司Revivicor开发，经过10处基因编辑改造。这些改造包括：
* 消除了3种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体
* 引入了6个人类转基因，使猪肾脏与人类肾脏更加相似并降低免疫排斥风险
术后经过11天的观察，鲁尼于12月6日出院，摆脱了透析，住在纽约市的一处公寓。她身上装备了可穿戴式追踪器，可以将健康数据传回医疗团队。她每天需要去医院进行面对面评估，预计三个月内可以返回阿拉巴马州的家中。
手术结果：
鲁尼在新闻发布会上表示：“我非常高兴。我很幸运能收到这份礼物——生命的第二次机会。”据朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利称，这让我们对临床试验的预期有了更多的理解，这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。
虽然鲁尼的免疫系统已经激活补体系统，这可能会引发炎症和凝血，但医疗团队正在使用额外的补体抑制剂来防止排斥反应。如果出现排斥反应的迹象，还有其他药物可以逆转这种情况。
随着时间的推移，鲁尼的医疗团队将继续监测她的健康状况，以评估猪肾脏的长期可行性。如果这项移植成功，它将为异种移植领域提供宝贵的经验，并可能为数千名等待器官移植的患者带来新的希望。
异种移植的意义：
器官短缺是全球许多国家面临的一个重大问题。在美国，超过10万人在移植等待名单上，其中大多数人需要肾脏。每年，数千人因等待而死亡。异种移植被认为是解决这一危机的潜在途径，因为它提供了大量的器官来源，并且不会受限于人类供体的可用性。
然而，异种移植需要克服几个重大的挑战，包括免疫排斥、血栓形成和病原体传播。通过基因编辑技术，科学家们正在开发经过修改的猪器官，以降低这些风险。
朗格尼健康中心这次成功的手术是异种移植领域的一项重大进展，它为肾衰竭患者提供了希望，并有望为其他器官移植开辟新的可能性。
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