异种移植再创新高：全球第三例基因编辑猪肾人体移植成功
美国纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）的医疗团队宣布，他们成功地将基因编辑的猪肾脏移植到了活人体内，这是异种移植领域的最新突破。
受体是一位 53 岁女性托瓦娜·鲁尼，她在等待肾脏移植近八年后失去了接受透析的血管。由于她血液中高水平的有害抗体，几乎不可能找到匹配的人类肾脏。
移植的猪肾脏由美国生物技术公司 United Therapeutics 的子公司 Revivicor 开发，经过 10 处基因编辑改造。这些改造消除了三种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体，同时引入了六个人类转基因，以降低免疫排斥的风险。
手术于 2024 年 11 月 25 日进行，历时 7 小时。移植后，鲁尼接受了 11 天的术后观察，于 12 月 6 日出院。她摆脱了透析，身体状况良好。
鲁尼是历史上第三位接受来自基因编辑猪的肾脏移植的患者。2024 年 4 月，同一家医疗团队对一名患有严重心力衰竭、终末期肾病和其他慢性疾病的 54 岁新泽西州妇女进行了手术，但移植的猪肾脏在术后出现了血流不足，被迫切除。
全球首例猪肾活体移植手术于 2024 年 3 月由美国麻省总医院完成。移植的猪肾脏由美国生物技术公司 eGenesis 生产，经过 69 次基因改造，以增强兼容性和消除排斥反应的风险。受体在两周后出院，但两个月后因心脏事件去世。
鲁尼的案例具有独特性，因为尽管她的高抗体水平使得找到合适的捐赠者非常困难，但她并不濒临死亡。这将为异种移植的排斥风险、器官寿命以及猪肾是否能满足人类肾脏无法满足的需求提供宝贵的经验。
朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利表示：“这让我们对临床试验的预期有了更多的理解，这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。”
对于鲁尼来说，接下来的几周将是关键时刻。她的补体系统被激活，这可能会引发炎症和凝血。因此，她正在接受额外的补体抑制剂以防止排斥反应。
异种移植要被证明有效还需要多年的临床试验。eGenesis 已筹集 1.91 亿美元用于推进其 CRISPR 猪肾脏的人体试验，并计划在 2025 年下半年向 FDA 申请许可。United Therapeutics 预计也将“很快”提交 IND 申请，开始对自己的 10 个基因编辑肾脏进行临床试验。
目前，美国有超过 10 万人在移植等待名单上，其中大多数人需要肾脏。每年有数千人因等待而死亡。异种移植被认为是解决器官供应危机的方法，随着基因编辑技术的进步，这项技术正在取得重大进展。
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